我國核酸藥物如何創(chuàng)新發(fā)展？
發(fā)布時間：2022-07-20
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相比現(xiàn)有的小分子和抗體藥物，核酸藥物具有靶點篩選快、研發(fā)成功率高、不易產(chǎn)生耐藥性、更廣治療領(lǐng)域和長效性等優(yōu)點，具有較大發(fā)展?jié)摿Α?br />
而新冠疫情加速了以mRNA技術(shù)為代表的 mRNA 核酸疫苗的獲批上市，代表的有BioNTech 和輝瑞共同研發(fā)的 Comirnaty（BNT162b2）以及 Moderna 研發(fā)的 Spikevax （mRNA-1273）。
就mRNA技術(shù)而言，國內(nèi)缺少源頭技術(shù)，生物醫(yī)學(xué)序列基本掌握在國外公司手里，國內(nèi)公司也沒有拿到遞送專利。這就導(dǎo)致國內(nèi)可以使用公開配方研發(fā)mRNA，但是一旦進入生產(chǎn)就需要交專利費。
那么，國內(nèi)核酸藥物該如何進行創(chuàng)新發(fā)展呢？
“第一步” 藥物化學(xué)+生物活性檢測
根據(jù)堿基排列原則，將化學(xué)修飾與驗證結(jié)合，快速直觀地完成最佳分子結(jié)構(gòu)的設(shè)計，通過生物活性檢測對分子進行快速體外篩選，評估脫靶效應(yīng)，檢驗和控制產(chǎn)品質(zhì)量，能大幅縮短藥物研發(fā)周期。
“第二步” 遞送系統(tǒng)研究+制備
脂質(zhì)納米粒子憑借其低免疫原性、生物相容性及對寡核苷酸分子較高的包封率極大提高了遞送效率，且脂質(zhì)納米粒子的制備途徑不復(fù)雜，制備方法多樣便于藥物定制，成為核酸藥物后來居上的關(guān)鍵技術(shù)。
“第三步” 生物分析+臨床前研究
準(zhǔn)確有效的分析方法建立是決定成功的要素，配合三大技術(shù)平臺，能按FDA/NMPA GLP標(biāo)準(zhǔn)要求分析核酸藥物的藥代、毒代、免疫原性，以及生物標(biāo)志物水平，高質(zhì)量完成安全性評價，高效提供需求數(shù)據(jù)和結(jié)果，助力中美新藥申報。
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而新冠疫情加速了以mRNA技術(shù)為代表的 mRNA 核酸疫苗的獲批上市，代表的有BioNTech 和輝瑞共同研發(fā)的 Comirnaty（BNT162b2）以及 Moderna 研發(fā)的 Spikevax （mRNA-1273）。
就mRNA技術(shù)而言，國內(nèi)缺少源頭技術(shù)，生物醫(yī)學(xué)序列基本掌握在國外公司手里，國內(nèi)公司也沒有拿到遞送專利。這就導(dǎo)致國內(nèi)可以使用公開配方研發(fā)mRNA，但是一旦進入生產(chǎn)就需要交專利費。
那么，國內(nèi)核酸藥物該如何進行創(chuàng)新發(fā)展呢？
“第一步” 藥物化學(xué)+生物活性檢測
根據(jù)堿基排列原則，將化學(xué)修飾與驗證結(jié)合，快速直觀地完成最佳分子結(jié)構(gòu)的設(shè)計，通過生物活性檢測對分子進行快速體外篩選，評估脫靶效應(yīng)，檢驗和控制產(chǎn)品質(zhì)量，能大幅縮短藥物研發(fā)周期。
“第二步” 遞送系統(tǒng)研究+制備
脂質(zhì)納米粒子憑借其低免疫原性、生物相容性及對寡核苷酸分子較高的包封率極大提高了遞送效率，且脂質(zhì)納米粒子的制備途徑不復(fù)雜，制備方法多樣便于藥物定制，成為核酸藥物后來居上的關(guān)鍵技術(shù)。
“第三步” 生物分析+臨床前研究
準(zhǔn)確有效的分析方法建立是決定成功的要素，配合三大技術(shù)平臺，能按FDA/NMPA GLP標(biāo)準(zhǔn)要求分析核酸藥物的藥代、毒代、免疫原性，以及生物標(biāo)志物水平，高質(zhì)量完成安全性評價，高效提供需求數(shù)據(jù)和結(jié)果，助力中美新藥申報。